此次新适应症的申请是基于3期ORIENT-16研究的数据。
参考资料：1.健讯Daily｜国家医保谈判今开锣。目前，国内研发托珠单抗生物类似药的企业有海正药业、丽珠医药、百奥泰生物等等。
BAT1806是百奥泰根据中国NMPA、美国FDA、欧盟EMA生物类似药相关指导原则开发的托珠单抗注射液，是一款靶向IL-6R的重组人源化单克隆抗体，可与可溶性和膜结合型IL-6受体（sIL-6R和mIL-6R）特异性结合，并抑制由sIL-6R和mIL-6R介导的信号传导。研究结果显示，该项研究达到了临床主要终点，表明在接受甲氨蝶呤治疗后病情仍未得到有效控制的中度至重度类风湿性关节炎患者中，该药物与参照药具有等效性。这是国内首个申报上市的托珠单抗生物类似药目前，陈子江教授已自主开发应用了覆盖100多种遗传病的胚胎植入前遗传学诊断技术，每年帮助1000多个具有遗传病史的家庭拥有健康孩子，为提高人口素质作出了重要贡献，也为临床诊治与预防提供了重要理论依据。2018年底，高IgM血症合并染色体罗氏易位及人类白细胞抗原（HLA）配型的第三代试管婴儿出生，由于植入前已与患病的哥哥进行HLA配型，婴儿出生后的脐血干细胞可帮助哥哥治疗其高IgM血症，这是目前国内外尚无报道的成功案例。
2019年，陈子江教授团队领导的一项全国多中心前瞻性随机对照临床研究，以原创研究文章形式在国际顶级医学期刊《The Lancet》杂志发表，题为Frozen versus fresh single blastocyst transfer in ovulatory women:a multicenter,randomized controlled trial(体外受精冷冻单个囊胚移植与新鲜单囊胚移植的比较)。该研究揭示了人类胚胎早期发育的基因表达调控模式，为人类的生育繁衍、遗传病的防控以及优生优育提供了理论基础，是人类进化及胚胎发育研究领域的重大突破。JS026注射液是一种重组全人源单克隆抗体，主要用于新冠肺炎的预防和治疗。
近日，君实生物宣布JS026注射液临床试验申请获药监局批准，用于新型冠状病毒肺炎（COVID-19）的预防和治疗。进入临床试验后，JS026与埃特司韦单抗具有联合用药的潜力，以有效应对各种病毒突变。JS026自COVID-19康复者体内单个记忆B细胞中筛选得到，不与人体自身抗原结合，因此其产生抗药性抗体和毒副作用的可能性低。中和抗体与疫苗的不同之处在于，疫苗是通过诱导人体产生自发免疫力，而中和抗体是直接用于阻断新冠病毒对人体细胞的感染。
JS026的结合表位位于RBD相对保守区域，与RBD/ACE2相互作用位点几乎不重叠，截至目前尚未发现任何RBD突变对JS026的结合产生影响，有望成为大多数病毒株的中和抗体JS026自COVID-19康复者体内单个记忆B细胞中筛选得到，不与人体自身抗原结合，因此其产生抗药性抗体和毒副作用的可能性低。
JS026的结合表位位于RBD相对保守区域，与RBD/ACE2相互作用位点几乎不重叠，截至目前尚未发现任何RBD突变对JS026的结合产生影响，有望成为大多数病毒株的中和抗体。参考资料：[1]君实生物第二款新冠中和抗体JS026获批临床。中和抗体与疫苗的不同之处在于，疫苗是通过诱导人体产生自发免疫力，而中和抗体是直接用于阻断新冠病毒对人体细胞的感染。JS026能够靶向新冠病毒精准进攻，进而阻止病毒进入细胞。
君实生物第二款新冠中和抗体获准进入临床试验 2021-11-23 15:31 · 生物探索 君实生物宣布JS026注射液临床试验申请获药监局批准，用于新型冠状病毒肺炎（COVID-19）的预防和治疗。JS026以SARS-CoV-2刺突蛋白S1亚基为靶点，高亲和力结合受体结合区域（RBD），阻断RBD和宿主细胞表面受体血管紧张素转化酶2（ACE2）的结合，从而进一步阻断SARS-CoV-2浸染宿主细胞。近日，君实生物宣布JS026注射液临床试验申请获药监局批准，用于新型冠状病毒肺炎（COVID-19）的预防和治疗。进入临床试验后，JS026与埃特司韦单抗具有联合用药的潜力，以有效应对各种病毒突变。
JS026注射液是一种重组全人源单克隆抗体，主要用于新冠肺炎的预防和治疗此前，今年8月，欧盟委员会（EC）批准了Vosoritide。
在随访两年的患者中，生长速度的改善得到维持。Vosoritide是一种每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，是一种有效的软骨化刺激剂。
参考资料：[1]全球首个软骨发育不全症药物。Vosoritide是一种每日注射一次的C型利钠肽类似物，是一种有效的软骨化刺激剂。近日，BioMarin Pharamceutical公司宣布，美国FDA已加速批准Vosoritide注射液用于5岁及以上具有开放骨骼的患有软骨发育不全的儿童患者的线性增长加速。在3期临床试验结束后，Vosoritide组中有58名患者进入开放标签研究。Vosoritide是第一个美国FDA批准的治疗软骨发育不全儿童患者的药物，这代表着一个重大医学突破，有潜力对患者的生活产生有意义的影响。试验结果表明，相比于安慰剂组，接受Vosoritide注射液治疗的儿童平均每年多长1.57cm，这说明这些患儿的生长速度基本上赶上了同龄人。
BioMarin Pharmaceutical为该药物设定了每年约320000美元的标价，考虑到折扣，该公司预计每位患者1年需要支付240000美元。日本、巴西和澳大利亚正在进行上市许可审查，这些国家可能在2022年获得批准。
在软骨发育不全患者中，由于成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因的功能获得性突变，软骨内骨生长受到负调节。而Vosoritide能通过下调成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）信号，从而促进软骨内骨形成，直接靶向软骨发育不全症的内在病理生理学。
美国FDA批准C型利钠肽类似物Voxzogo(伏索利肽)：可解决疾病根本病因![2]BioMarin Receives FDA Approval for VOXZOGO (vosoritide) for Injection, Indicated to Increase Linear Growth in Children with Achondroplasia Aged 5 and Up with Open Growth Plates。FDA批准Vosoritide治疗软骨发育不全 2021-11-23 14:59 · 生物探索 美国FDA已加速批准Vosoritide注射液用于5岁及以上具有开放骨骼的患有软骨发育不全的儿童患者的线性增长加速。
全球首款治疗软骨发育不全药物。在美国，符合条件的患者人数约为3000人，该公司表示，将于12月向美国患者提供Vosoritide。这项研究招募了121名5-14.9岁患有软骨发育不全的儿童患者，他们随机分组接受Vosoritide注射液或安慰剂每天注射1次给药，治疗周期为52周。本次批准基于一项评估 Vosoritide的有效性和安全性的全球随机、双盲、安慰剂对照的第 3 阶段研究的结果
BioMarin Pharmaceutical为该药物设定了每年约320000美元的标价，考虑到折扣，该公司预计每位患者1年需要支付240000美元。日本、巴西和澳大利亚正在进行上市许可审查，这些国家可能在2022年获得批准。
在随访两年的患者中，生长速度的改善得到维持。Vosoritide是一种每日注射一次的C型利钠肽类似物，是一种有效的软骨化刺激剂。
近日，BioMarin Pharamceutical公司宣布，美国FDA已加速批准Vosoritide注射液用于5岁及以上具有开放骨骼的患有软骨发育不全的儿童患者的线性增长加速。Vosoritide是一种每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，是一种有效的软骨化刺激剂。
参考资料：[1]全球首个软骨发育不全症药物。此前，今年8月，欧盟委员会（EC）批准了Vosoritide。在美国，符合条件的患者人数约为3000人，该公司表示，将于12月向美国患者提供Vosoritide。本次批准基于一项评估 Vosoritide的有效性和安全性的全球随机、双盲、安慰剂对照的第 3 阶段研究的结果。
全球首款治疗软骨发育不全药物。Vosoritide是第一个美国FDA批准的治疗软骨发育不全儿童患者的药物，这代表着一个重大医学突破，有潜力对患者的生活产生有意义的影响。
美国FDA批准C型利钠肽类似物Voxzogo(伏索利肽)：可解决疾病根本病因![2]BioMarin Receives FDA Approval for VOXZOGO (vosoritide) for Injection, Indicated to Increase Linear Growth in Children with Achondroplasia Aged 5 and Up with Open Growth Plates。在软骨发育不全患者中，由于成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因的功能获得性突变，软骨内骨生长受到负调节。
FDA批准Vosoritide治疗软骨发育不全 2021-11-23 14:59 · 生物探索 美国FDA已加速批准Vosoritide注射液用于5岁及以上具有开放骨骼的患有软骨发育不全的儿童患者的线性增长加速。而Vosoritide能通过下调成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）信号，从而促进软骨内骨形成，直接靶向软骨发育不全症的内在病理生理学。
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